中國一名男童罹患罕見疾病，去年在基因編輯治療中死亡，事件遭隱瞞一年，因外媒調查才在本週曝光。這是中國兩週內披露的第二樁基因編輯治療死亡個案，再度引發外界對中國監管機制與資訊透明度的疑慮。
美國生醫媒體《Stat News》、《彭博新聞》報導，死亡男童罹患「裘馨氏肌肉失養症」（Duchenne muscular dystrophy，DMD），2025年8月接受上海輝大基因治療公司（HuidaGene Therapeutics）開發的基因編輯療法臨床實驗，最後死亡。
事件遭隱瞞多時，在《Stat News》調查數月，於本週三（8/5）刊出報導後，輝大基因才發表聲明，證實男童接受治療後出現嚴重免疫反應，死因為急性呼吸窘迫症候群。
聲明並未公布患者身分或其他細節，但臨床試驗紀錄顯示，該研究於2024年12月在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心展開，招募4至8歲、具行走能力但運動功能受損的DMD男童。
報導指出，輝大基因前執行長陸英明（Alvin Luk）去年5月還曾在美國基因與細胞療法學會（American Society for Gene and Cell Therapy）的年會發表演說，介紹這項全球首批以CRISPR基因編輯治療DMD孩童的臨床實驗。美國科學家也曾試圖進行類似實驗，但面臨技術挑戰；輝大基因則進度超前，因為中國的醫院可不經政府監管就展開實驗。
陸英明在演說中提到，前兩名受試者接受低劑量用藥後，未出現明顯效果，但數據顯示仍有益處，該公司將在未來的實驗中提高劑量。但之後輝大基因就未再公布相關實驗進展，陸英明也離職。今年2月，一個臨床試驗平台將該研究狀態標註為「已完成」。
根據報導，男童是該實驗第四名、也是最後一名受試者，接受較高劑量的「HG302」新型CRISPR基因編輯療法；該療法是利用經改造的腺相關病毒（AAV）作為載體，將DNA編輯成分遞送至細胞。然而，高劑量AAV用藥過去在全球其他臨床試驗就曾引發致命免疫反應。
輝大基因週三發表的聲明稱，該公司已在規定時限內，經由醫院倫理與研究監管流程，完成男童之死的通報程序；完整研究結果已於今年1月提交同儕審查，將於論文發表後公布更多細節。
聲明並稱，其餘3名受試者未出現同樣嚴重的臨床反應，仍依方案接受長期訪察。
根據公開資料，輝大基因是由中國科學院神經科學研究所的研究員楊輝在2018年建立。
美國《科學》（Science）期刊7月23日也披露，上海一名6歲罕病女童2025年接受上海交通大學神經科學專家仇子龍團隊的「鹼基編輯」基因療法，隨後不幸逝世，而該團隊仍將成果發表至國際學術期刊《自然》（Nature），並未揭露女童死亡一事，也未披露女童父母出資86萬美元（約2780萬元台幣）。
彭博新聞指出，上述兩起病童死亡案例，都發生於「研究者自行發起的臨床實驗」（investigator-initiated trial，IIT）。這類實驗是由研究人員主導，而非藥廠，而中國允許大醫院研究人員在測試新型療法時，不必取得國家藥品監管機關核准。上述兩起不幸案例突顯了中國相關制度的不透明。
中國近年積極發展生物科技產業，力圖鞏固全球生技強國地位，這類研究也快速增加，推動中國尖端細胞與基因治療技術發展，成為中國生技產業快速崛起的重要推力。
然而，接連發生的死亡案例，勢必將使外界更加質疑中國的監管、患者安全通報及資訊公開制度是否跟得上產業高速發展。
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