多發性骨髓瘤治療是一場長期抗戰,但部分病人卻可能面臨「藥還有效,健保給付卻到站」的困境。中華民國血液病學會理事長侯信安表示,骨髓瘤治療應在最適合的時間使用最好的武器,且長期維持,國際治療趨勢多以疾病惡化或已經無效才停藥,台灣卻設有療程上限,醫界盼在兼顧健保財務下,讓有效治療能依臨床評估延續。

「2026 台美多發性骨髓瘤政策高峰對談:療效還在,治療是否該停?治療續用或停用決策回歸臨床評估」,今(30)日邀請美國 Dana-Farber Cancer Institute 教授 Paul G. Richardson、中華民國血液病學會理事長侯信安,以及中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組召集人卓士峯,就國際治療趨勢、台灣真實世界數據與健保制度彈性三大面向展開深度對話。

國內近年多發性骨髓瘤治療從三合一組合療法進展至四合一治療,部分病人經治療後已可存活10年以上。衛福部資料也顯示,多發性骨髓瘤治療已逐步導入三合一療法,近年新藥與組合治療持續擴大。

然而,卓士峯引述一項涵蓋台灣五家醫院、共97名復發或難治型多發性骨髓瘤病友的回溯性研究指出,雖然「三藥組合」能顯著降低疾病惡化或死亡風險,展現優異療效;但在現行給付規範下,三藥組的病友中,高達 3成停藥原因並非病情惡化或無法耐受藥物副作用,而是因為達到「給付療程上限」被迫中斷。

卓士峯指出,健保給付治療設有固定療程上限,其中藥物最長給付也僅約36個月。但國際治療策略則傾向只要病人治療有效、能耐受,就持續治療至疾病惡化為止。尤其高風險患者,更可能需要較長時間的疾病控制。

侯信安說,多發性骨髓瘤是一種複雜且容易復發的疾病,一旦復發或產生抗藥性,後續治療往往更加困難。尤其台灣病人診斷年齡中位數約70歲,隨著年紀增加、體力下降,加上糖尿病、高血壓等共病,治療選擇可能愈來愈複雜,因此第一線就應盡可能將疾病控制好。

侯信安直言,臨床上最無奈的情況是病人明明治療反應良好,卻因健保給付療程已達上限,被迫減藥、換藥甚至停藥,「原本的黃金組合就沒有了」。對有經濟能力者或許還能自費,但弱勢病人可能只能被迫「下車」,未來也可能面臨疾病復發風險。

Richardson指出,多項跨國數據顯示,隨著新藥與組合療法的問世,多發性骨髓瘤病友的整體存活期已獲得顯著提升。依據國際最新治療指引,新診斷病患應於初期採用最佳治療快速控制病情,並維持持續有效治療以避免復發。

侯信安強調,台灣與國際治療接軌仍有努力空間,醫界並非主張「無限制用藥」,而是希望保留既有定期療效審查機制,並重新檢討固定總療程上限。未來可由疾病反應、病情穩定度及副作用耐受性決定是否續用,若疾病惡化、療效不彰或病人無法耐受,再明確停藥。